在全球创新药研发的竞技场上，君圣泰医药正用源自天然产物的创新分子，展示代谢性疾病治疗的“新解法”。
“创新药企业要有更强的竞争力，必须始终以患者为中心，聚焦未被满足的临床需求。”近日，君圣泰医药创始人刘利平在接受上海证券报记者专访时，谈及她选择创新药赛道的初心。
深耕代谢性疾病领域多年的她，带领团队从传统天然产物中寻找灵感，将中药黄连中的小檗碱和熊胆中的成分熊去氧胆酸创新结合，研发出新型分子实体HTD1801。这一原创新药开启了“多靶点、多机制”治疗多种代谢性疾病的探索之路，展现出创新药研发的无限可能。
从天然产物出发探索代谢病药物蓝海
不同于沿着被验证过的路径直接“照猫画虎”、批量生产仿制药，创新药的研发意味着要走出一条自己的路。这个过程往往是摸黑前进，未知与困难伴行。
2011年盛金证券，在海外主要研究免疫治疗与代谢性疾病的刘利平，回国创立君圣泰医药，选择深耕代谢性疾病领域。
“代谢性疾病治疗是一个充满挑战的赛道，也是一个前景非常广阔的赛道。”在刘利平看来，随着人类生活方式改变和寿命延长，代谢性疾病正日益成为全球性的长期健康问题。
确定赛道后，代谢性疾病领域的“大药”给了刘利平创新研发灵感。在代谢性疾病领域，已有从天然植物山羊豆里提取关键成分，研发出二甲双胍的先例；在其他疾病领域，也有从金鸡纳树皮中分离出奎宁、根据柳树的树皮研发出阿司匹林的案例。
刘利平相信，自己也能在天然产物里寻找答案。很快，她选定了源于中药黄连的小檗碱，该成分具备抗炎、调节血糖血脂的功效；同时选中了最初在熊胆粉中发现的关键活性成分熊去氧胆酸。熊胆粉在医药古籍中均有记载，而熊去氧胆酸在现代研究中已显示出对多种代谢性疾病的治疗潜力。
这背后也包含了她对药物安全性的考量。“相较肿瘤领域药物而言，代谢性疾病的受众人群更广泛，需要长期用药，对药物的安全性要求更高。”刘利平说，小檗碱和熊去氧胆酸均源于天然产物，拥有长期的用药历史，为药物安全性提供了良好基础。
在将小檗碱和熊去氧胆酸结合成一个全新分子实体的过程中，刘利平发现，这两个活性成分能携手实现“1+1>2”的增效减毒效果，在结合时既解决对方的缺点，又放大对方的优点。
“HTD1801不仅能激活AMPK（腺苷酸活化蛋白激酶），改善葡萄糖摄取和脂肪酸氧化，维持能量稳态，以缓解与代谢慢病和心血管疾病相关的功能障碍，还能有效抑制引发慢性炎症的‘导火索’（NLRP3炎症小体），改善肝肾等器官损伤。”刘利平说。
充分挖掘新药潜力拓展适应症版图盛金证券
在刘利平看来，“一药多效、多病同治”正是HTD1801最大的优势。
对此，她做了一个通俗的比喻——假设人体是一栋房子，不同的疾病就像各个房间里的垃圾。如果只清理其中一个房间，或者将某一房间的垃圾转移到另一间，整栋房子依然没有真正变干净。“应对代谢性疾病及炎症相关共病的核心策略，就是充分挖掘HTD1801的潜力，让患者实现全方位的综合获益。”
2025年4月15日，君圣泰医药公告，HTD1801在中国T2DM（2型糖尿病）患者中开展的两项3期临床试验（SYMPHONY 1和SYMPHONY 2）达成主要疗效终点及多个次要疗效终点。
随着临床试验不断取得积极结果，君圣泰医药已启动向国家药品监督管理局递交HTD1801治疗2型糖尿病适应症的新药上市申请。
HTD1801还在2025年新增了慢性肾病（CKD）适应症。“在开展T2DM相关临床试验时，我们注意到一部分合并轻度肾损的患者。如果对这些病人进行早期干预，就可以有效阻止他们发展到肾衰或尿毒症阶段。”刘利平表示，CKD是一种进行性疾病，其特征为肾功能随时间逐渐下降。
君圣泰医药11月7日公告称，公司在第58届美国肾脏病学会（ASN）年会上，展示了HTD1801在轻度肾功能损害患者中的肾脏获益数据。临床结果显示，HTD1801具有在CKD患者发病早期改善肾小球滤过率（eGFR）变化情况并恢复肾功能的潜力，能为患者带来实质性健康获益。
目前，君圣泰医药正在筹备HTD1801治疗CKD的2期临床研究。此外，公司正计划开展一项HTD1801联合GLP-1RAs治疗肥胖的2期临床研究。
她表示，HTD1801并不会让人快速降低体重，而是通过调节代谢，引导机体恢复正常的代谢平衡，从而实现健康减重。临床前研究表明，与GLP-1RAs单药治疗相比，HTD1801与GLP-1RAs联合用药能产生协同减重效果，同时维持肌肉质量。
随着研究的持续推进，HTD1801的适应症版图将不断拓展，未来有望成为心血管-肾-代谢（CKM）领域的基础性治疗药物。刘利平表示，君圣泰医药将继续深耕CKM领域，致力于以系统化、创新性的治疗策略，为患者提供更全面的健康解决方案。
攀登研发“珠峰” 创新药破局前行
当被记者问及研发创新药是怎样的体验时，刘利平不假思索地道：“像在攀登珠穆朗玛峰。”
前沿的未知靶点，便像鲜有人至的“珠峰”。“要将小檗碱和熊去氧胆酸这两个天然存在的分子结合成一个全新的化合物（成盐），难度不亚于发明苹果手机。”刘利平回忆称，这个过程中遇到了很多难题，包括“能不能成盐”“成盐的必要性是什么”“怎么拿数据来证明”等。
面对权威机构断定“成盐”是不可能完成之事时，君圣泰医药并未放弃。“既然开始选择攀登‘珠峰’，我就想要登顶，在峰顶插上一面旗帜。”带着必能“成盐”的信念，刘利平和团队共同努力，潜心攻关“成盐”难题，终获成功的“果实”。
“专注、突破、进化”这三个关键词是刘利平所描绘的君圣泰医药未来发展之路，也恰是中国创新药行业发展的缩影。
正如刘利平攀登“珠峰”般的信念盛金证券，中国创新药企业正在全球医药创新版图上奋力插上更多旗帜，为全球患者提供中国方案。
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